O 1º Workshop sobre Doenças Raras será realizado no próximo dia 20 de maio, a partir das 8h30, no auditório da Anvisa, em Brasília (DF). A programação começa com a palestra da Dra. Chery Renz sobre a relevância e os desafios da avaliação benefício-risco nessas doenças. Em seguida, serão abordados desenhos de estudos clínicos em doenças raras para aceitação regulatória. 

Outro assunto que será debatido são os estudos de Fase II como evidências confirmatórias de eficácia e segurança. Ainda no período da manhã, as ferramentas de modelagem e simulação para extrapolação de uso em populações, além de critérios regulatórios para aceitação, serão tema da palestra da Dra. Laura Rabinovich. Já o Dr. John Zhong falará sobre os estudos adaptativos.    

No período da tarde, às 14h, o Dr. John Zhong falará das aprovações de medicamentos no Brasil e dos compromissos pós-registro. Logo depois, serão abordados pela Dra. Diane Rocco os desenhos de estudos clínicos em doenças raras para aceitação regulatória. O próximo palestrante, Dr. Otávio Berwanger, falará sobre a aplicação dos estudos de observação e registros para atendimento de compromissos pós-aprovação. Por fim, será apresentado pelo Dr. Huy Nguyen o guia orientativo do FDA intitulado “Rare diseases: common issues in drug development”.    

Os interessados podem fazer sua inscrição aqui.  

Doenças raras 

As doenças raras podem ser degenerativas ou proliferativas. São caracterizadas por uma ampla diversidade de sinais e sintomas e variam não só de doença para doença, mas também de pessoa para pessoa acometida pela mesma condição. Manifestações relativamente frequentes podem simular doenças comuns, dificultando o diagnóstico e causando elevado sofrimento clínico e psicossocial aos afetados, bem como a suas famílias. 

Geralmente, essas doenças são crônicas, progressivas e incapacitantes, podendo ser degenerativas e também levar à morte, afetando a qualidade de vida das pessoas e de suas famílias. Além disso, muitas delas não possuem cura, de modo que o tratamento consiste em acompanhamento clínico, fisioterápico, fonoaudiológico, psicoterápico, entre outros, com o objetivo de aliviar os sintomas ou retardar seu aparecimento. 

Considera-se doença rara aquela que afeta até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para cada 2 mil indivíduos.¿O número exato de doenças raras não é conhecido. Estima-se que existam entre 6 mil a 8 mil tipos diferentes dessas doenças em todo o mundo. 

Enquanto 80% das doenças raras decorrem de fatores genéticos, as demais advêm de causas ambientais, infecciosas e imunológicas, entre outras. Muito embora sejam individualmente raras, como um grupo elas acometem um percentual significativo da população, o que resulta em um problema de saúde relevante. 

Fonte: Ministério da Saúde 

 

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