Não dedicaremos nossa discussão às fases iniciais de desenvolvimento de um produto para a saúde, quer seja ele um medicamento ou dispositivo. Entretanto, é importante saber que antes da primeira fase do ensaio clínico, o produto deve ter passado por uma fase pré-clínica de desenvolvimento, onde são realizados os testes em animais. Uma vez comprovado a segurança e o potencial do produto nos testes em animais iniciam-se as pesquisas em seres-humanos.

Elaborado a partir das informações dispostas pelo Ministério da Saúde na RDC 251 de 1997

 

Segundo descrição do Ministério da Saúde (RDC 251 de 07 de agosto de 1997) e informações dispostas no site do FDA, os estudos clínicos são divididos, basicamente, em 4 fases distintas:

Fase I

Nessa fase o produto é avaliado em um pequeno grupo de pessoas grupos (20 – 100 pessoas) voluntárias, geralmente sadios, embora, em raras ocasiões, possa envolver indivíduos com doenças específicas como câncer ou AIDS com o objetivo de estabelecer segurança, tolerabilidade e farmacocinética e do produto e quando possível, determinar um perfil farmacodinâmico. Aproximadamente 70% dos produtos mostram-se seguros e são testados na próxima fase

Fase II

Os estudos de fase II são realizados em pacientes portadores de determinadas doenças e objetivam estabelecer a segurança do produto a curto prazo, estabelecer a dose-resposta e avaliar a eficácia, isto é, se o produto funciona. O número de pacientes que participam desta fase é maior que a fase anterior, porém ainda é considerado pequeno (70-centenas). Somente se os resultados forem promissores é que o produto será estudado sob forma de um estudo clínico fase III. Aproximadamente 33% dos produtos são considerados seguros e seguem para a fase III.

Fase III

Nesta fase, o novo produto ou tratamento é comparado com o padrão existente. O número de pacientes aumenta para 300 a 3.000 e o objetivo principal é determinar a relação risco/benefício a curto e longo prazo e o valor terapêutico. Exploram-se nesta fase o tipo e perfil das reações adversas mais frequentes. É muito comum que esses estudos sejam randomizados, ou seja, os pacientes são divididos aleatoriamente, sob a forma de um sorteio, para os grupos controle (produto/tratamento padrão) ou grupo experimental (produto/tratamento em teste). Aproximadamente 25-30% dos produtos testados são aprovados nessa fase.

Fase IV

Estes estudos são realizados para se confirmar que os resultados obtidos na fase anterior (fase III) são aplicáveis em uma grande parte da população doente. Nesta fase, o medicamento já foi aprovado para ser comercializado. A vantagem dos estudos fase IV é que eles permitem acompanhar os efeitos dos medicamentos a longo prazo incluindo o surgimento de novas reações adversas.

Depois de realizadas todas as etapas, as autoridades regulatórias, no caso do Brasil, a ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), avaliam os resultados e se eles forem satisfatórios, registram o medicamento ou produto que pode ser prescrito ou utilizado por médicos, dentistas ou demais profissionais devidamente qualificados.